2025年10月16日，驯鹿生物宣布国际顶级学术期刊《Cell》在线发表了其自主研发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛注射液治疗进展型多发性硬化症（Progressive Multiple Sclerosis, PMS）的研究结果。该研究不仅在全球首次证实CAR-T细胞疗法在治疗进展型多发性硬化中的安全性和有效性，同时也成为《Cell》首次发表靶向BCMA CAR-T细胞疗法成功治疗自身免疫性疾病的研究成果，标志着该领域的重要科学突破。
发表在《Cell》上的文章标题为“Anti-BCMA CAR-T Cells in Progressive Multiple Sclerosis （靶向BCMA CAR-T细胞疗法治疗进展型多发性硬化症）”（全文参见：www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(25)01088-8）。此研究基于一项由华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科王伟教授团队主导的研究者发起的临床研究（NCT04561557）。
本研究纳入5例进展型多发性硬化症（PMS）患者，其中包括1例原发进展型MS（PPMS）患者和4例继发进展型MS（SPMS）患者。平均发病年龄38.2岁，基线平均EDSS评分为6.2分。所有患者接受单次伊基奥仑赛注射液输注后，观察到：
显著疗效：全部患者EDSS评分、九孔柱测试（9-HPT）和25英尺步行时间（T25FW）均显著改善；脑脊液寡克隆带（OCBs）完全消失，Kappa游离轻链（κFLC）水平显著下降；且MRI复查未发现新发或扩大的钆增强T1病灶及T2高信号病灶。
良好安全性：80%患者仅出现短暂性1级细胞因子释放综合征（CRS），无≥2级CRS；未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或其他神经毒性反应。
华中科技大学同济医学院附属同济医院王伟教授表示：“非常高兴团队的研究成果发表于《Cell》，这是我们在细胞治疗领域迈出的重要一步。我们率先将靶向B淋巴细胞的CAR-T疗法应用于多发性硬化及其他难治性神经免疫疾病，并在全球首次证实该疗法在进展型多发性硬化患者中的安全性与有效性。令人鼓舞的是，83%的难治性患者在接受治疗后实现了无需药物维持的长期临床缓解。该研究不仅颠覆了现有的治疗范式，更揭示了中枢神经系统免疫微环境全新的调控机制，为慢性神经炎症疾病的免疫治疗开辟新方向。
基于伊基奥仑赛在清除浆细胞及B细胞方面的显著效果，我们正积极推进该疗法在更多自身免疫疾病中的应用，包括视神经脊髓炎谱系疾病、重症肌无力等，目前已观察到令人鼓舞的临床结果。我们期待这一CAR-T疗法能够为更多自身免疫性疾病患者提供全新的治疗选择。”
驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华女士表示：“很高兴伊基奥仑赛注射液用于治疗多发性硬化症的突破性临床研究成果在国际顶级期刊《Cell》发表，由衷祝贺王伟教授及其团队在这一探索性研究中取得的重大成果。此次成果再次证明了伊基奥仑赛在具高度未满足需求的自身免疫性疾病领域的治疗潜力，也再次彰显了驯鹿生物以全球创新为导向的研发能力和临床执行力。
自身免疫性疾病是驯鹿生物专注领域之一。目前，伊基奥仑赛注射液已在中美两国获批多项自免适应症的临床试验，涵盖多发性硬化症、重症肌无力、系统性红斑狼疮等。未来，我们将继续加速全球布局，依托完整的自主研发和生产体系，推动更多创新细胞疗法的临床转化，为自身免疫性疾病患者带来根本性的治疗突破。”
关于多发性硬化症（MS）
多发性硬化症是一种影响中枢神经系统（CNS）的神经炎症性疾病，它会导致脱髓鞘和神经元损伤，是青壮年（18至40岁）非创伤性残疾最常见的原因之一。根据Frost& Sullivan Analysis报告，2023年全球共有约307万多发性硬化症患者，其中美国有约40万，中国有约5万人。多发性硬化症的患病率在性别上有显著差异，女性与男性的整体比例为3:1。多发性硬化症的特征是局部淋巴细胞中枢神经系统浸润导致髓鞘破坏和轴突损伤，这些损伤会导致神经综合征和身体残疾。多发性硬化症的临床表现取决于中枢神经系统中损伤的位置，常见症状包括感觉和视觉障碍、运动和协调障碍，以及痉挛、疲劳、疼痛和认知缺陷。大约85%至90%的多发性硬化症患者会经历复发-缓解病程，其特征是症状急性加重之后有所缓解，然而，随着疾病的演变和症状恢复的不完全，大约50%的患者最终发展为继发进展型多发性硬化症，其特点是神经功能障碍的逐渐、不可逆的累积。
关于伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）
伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，伊基奥仑赛注射液具有快速和强劲的疗效，并有突出的体内持久存续性，可使患者获得深度而持久的缓解。
编辑：ifhealth 来源：医事药闻
